FDA 授予腱鞘巨细胞瘤制剂 Pexidartinib 突破性治疗制剂资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 授与 Pexidartinib 近期治疗法抑制作用剂豁免，常用缝合将与功能受限于或危重症潜在加剧方面的腱鞘似白血病（TGCT）治疗法。TGCT 是一种罕见的、不一定非转移性的，它影响滑膜线或腿部、滑囊及腱鞘，随之而来肿胀、疼痛、麻木及受影响腿部或四肢运动控制能力降低。

据估计，每年每 100 万人中所会发生 11 亦然腱鞘似白血病病亦然。病变不一定在 20 岁至 50 岁确诊，这一般来说腱鞘似白血病的类型，成年人发生这种的必要性是男性的两倍。迄今，尚无获 FDA 批准的系统性治疗法抑制作用剂常用腱鞘似白血病的治疗法。

手术是迄今腱鞘似白血病的主要治疗法模式

「手术是腱鞘似白血病的主要治疗法模式，但对于扩散形式的该营养不良病变，更难以缝合，并且有较高的复发率，随之而来多种复杂的手术，甚至使一些病变截肢，」第一三共执行者副执行者官全球开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘似白血病尚未满足的治疗法需求，我们更进一步与 FDA 密切合作，加快这种常用腱鞘似白血病病变的潜在非手术治疗法抑制作用剂的开发。」近期治疗法抑制作用剂豁免的授与基于一项 1 期深入研究扩展队列的结果，该深入研究旨在赞赏 Pexidartinib 的安全和性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期深入研究中所所观察到的响应发放了更进一步的方法论验证，即在一些腱鞘似白血病病变中所，使用 Pexidartinib 选择性抑制作用 CSF-1R 可能会安全和、短时间内降低负担，为推进该抑制作用剂直接进到 3 期临床试验发放了证词，」 Plexxikon 首席执行者官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们倡导开发能够克服罕见营养不良如腱鞘似白血病尚未满足医疗需求的新型靶向治疗法抑制作用剂中所，这次的近期治疗法抑制作用剂豁免亦然了另一个重要的创举。」Pexidartinib 的一项 3 期深入研究 ENLIVEN 迄今正在应征有症状，且手术缝合将与功能受限于或危重症潜在加剧方面的腱鞘似白血病病变。

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编者： 冯志华